1. Allogene Therapeutics宣布，其用以治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的现货型CAR-T疗法ALLO-715的1期临床试验数据发表于《自然》子刊Nature Medicine。此疗法客观缓解率为71%，其中46%的患者达到非常好的部分缓解。
2. AC Immune宣布，其抗β淀粉样蛋白（Aβ）疫苗ACI-24.060，在前驱期（prodromal）阿尔茨海默病患者中进行的1/2期临床试验中获得积极安全性和免疫原性结果。
3. Orbsen Therapeutics宣布，患有2型糖尿病导致的糖尿病肾病（DKD）患者，经过单剂静脉注射其在研细胞疗法ORBCEL疗法18个月后，与安慰剂相比，肾功能指标获得统计显著改善。
(资料图片)
4. Enlivex Therapeutics宣布，其旨在对巨噬细胞进行重编程的现货型细胞疗法Allocetra，在晚期实体瘤患者中展现良好安全性，以色列卫生部（IMOH）批准较高剂量的Allocetra作为单药或PD-1抑制剂组合疗法的临床试验申请。
NGN-401：1/2期试验IND申请获FDA许可
Neurogene近日宣布其在研基因疗法NGN-401的IND申请获FDA批准，将在今年针对雷特综合征（Rett Syndrome）儿童患者进行临床1/2期试验。雷特综合征是一种X连锁、渐进式的神经发育障碍，每1万位出生的女婴中，会有一位罹患此病，是在女性中最常见的发育、智力障碍遗传性疾病。雷特综合征是由于MECP2基因突变导致此蛋白生产量不足，因此其所参与的脑部与神经系统正常功能受到影响，患者智力通常停留在6-18个月的年龄。新闻稿指出，NGN-401是首个递送全长MECP2基因的在研腺相关病毒（AAV）疗法，是通过Neurogene专有的EXACT基因调节科技平台所开发，并在临床前试验中展现良好的疗效与安全性。
T-Plex、TSC-204-A0201、TSC-204-C0702：1期试验IND申请获FDA许可
TScan Therapeutics近日宣布其三款用以治疗癌症的在研T细胞受体（TCR）疗法，其IND申请获FDA批准。其中T-Plex为TScan实体瘤项目的主要项目，此疗法根据患者肿瘤所表达的人类白细胞抗原（HLA）种类，进行个体化的TCR疗法组合。而TSC-204-A0201、TSC-204-C0702则是靶向由HLA-A 02:01与C*07:02呈递的MAGE-A1。MAGE-A1是一种过度表达的癌症相关抗原，表达于45%的头颈癌，以及50%的黑色素瘤、宫颈癌以及非小细胞肺癌。
CNA3103：1/2a期试验IND申请获FDA许可
Carina Biotech近日宣布，其靶向LGR5的在研CAR-T疗法CNA3103的IND申请获FDA批准，将在晚期结直肠癌患者中进行临床1/2a期试验。LGR5为癌症干细胞的生物标志物，高度表达于晚期结直肠癌与其他癌症当中。LGR5的表达与结直肠癌患者的不良预后相关。临床前实验显示，Carina专有的CNA3103可在一次给药后，达成肿瘤完全消退且没有肿瘤复发的情形，并延长实验动物的生存期。
IMPT-314：1/2期试验IND申请获FDA许可
ImmPACT Bio近日宣布，其在研CAR-T疗法IMPT-314获FDA批准其IND申请，并预计于今年第1季度进行临床1/2期试验。IMPT-314是一款同时靶向B细胞抗原CD19与CD20的自体CAR-T细胞疗法。在即将进行的1/2期试验当中，会在包含弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）在内的侵袭性B细胞淋巴瘤中，检视IMPT-314的疗效与安全性。在之前早期的临床试验当中，IMPT-314在非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中达到90%的客观缓解（9/10），并有70%的患者达成持续性的完全缓解（7/10），在中位追踪期超过20个月的期间，患者的中位无进展生存期达18.2个月。
ALLO-715：1期试验结果发表
近日Allogene Therapeutics宣布，其用以治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的现货型CAR-T疗法ALLO-715的1期临床试验数据发表于《自然》子刊Nature Medicine。ALLO-715是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的现货型CAR-T细胞疗法。2021年8月，美国FDA授予ALLO-715治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药资格。
在去年12月的美国血液学会（ASH）年会当中，Allogene公布了ALLO-715的1期临床试验结果。截至2021年10月14日，43名复发/难治性多发性骨髓瘤患者接受了ALLO-715的治疗。在接受氟达拉滨、环磷酰胺和抗CD52抗体ALLO-647联用的淋巴细胞清除方案后接受剂量为320 x 10^6 CAR-T细胞治疗的患者亚群（n=24）中，客观缓解率为71%，其中46%的患者达到非常好的部分缓解，25%的患者达到完全缓解或严格完全缓解。发布于Nature Medicine的数据显示，在UNIVERSAL临床1期试验中，达92%入组的患者接受治疗，且以ALLO-715治疗的RRMM患者呈现持久的缓解以及可控的安全性。
SC291：1期试验IND申请获FDA许可
Sana Biotechnology近日宣布，其在研靶向CD19自体CAR-T疗法SC291获FDA批准IND申请，将于各式B细胞淋巴瘤患者中进行临床试验。Sana预计在今年公布SC291的临床数据，并预计在今年递交第二项IND，检视其另一自体CAR-T疗法SC262的临床疗效与安全性，此疗法则靶向CD22。SC291与SC262皆通过Sana专有的低免疫性平台开发。此平台旨在通过破坏细胞上主要组织相容性复合体（MHC）I与II的表达，以克服CAR-T细胞受免疫系统攻击而造成的排斥反应。
ORBCEL：1/2a期试验结果公布
近日，Orbsen Therapeutics公布其在研细胞疗法ORBCEL，于患有2型糖尿病导致的糖尿病肾病（DKD）患者的临床验证试验积极结果。公布的中期分析结果为在接受最低剂量（8000万个细胞）ORBCEL疗法（n=12）与安慰剂组（n=4）的数据。
分析显示，在18个月后，经过单剂静脉注射ORBCEL疗法的患者，与安慰剂组相比，其相对基线的肾功能维持统计显著改善，这是基于病患血清肌酐所预估的肾小球过滤速率所评估。ORBCEL所显示的安全性与耐受性与安慰剂组相似，试验中没有发现治疗相关的不良反应。接受第二剂量水平（1.6亿个细胞）的患者已于去年完成入组，并预计于今年下半年公布中期分析结果。
DKD患者占了约30-40%的2型糖尿病患，这些病患即便经过标准治疗，仍会发展成慢性肾病，因此具显著的未竟医疗需求。导致DKD的重要因素之一为引起炎症与抗炎症免疫细胞的失衡。ORBCEL是一款源自病患骨髓，现货型的自体间充质细胞免疫疗法，开发用以治疗DKD。
Allocetra：1/2期试验安全数据公布
Enlivex Therapeutics近日宣布，其于晚期实体瘤患者身上正在进行中的在研细胞疗法Allocetra临床1/2期试验，已通过独立数据与安全监测委员（DSMB）会完成其预定的数据分析，而以IMOH亦通过试验扩增队列的监管申请。
DSMB检视第一队列中所入组3位病患的安全性数据，这些患者接受每周一次共3次，低起始剂量的Allocetra单药治疗。DSMB并无发现安全性问题与任何致死情形。根据此数据，IMOH批准进行另外两个队列的试验，这两个队列将使用较高剂量的Allocetra作为单药或与PD-1抑制剂组合的疗法。
Allocetra为一通用、现货型细胞疗法，旨在对巨噬细胞进行重编程，以恢复其稳态（homeostasis）。不稳定的巨噬细胞会造成许多像是实体瘤、脓毒症疾病的进展，通过恢复巨噬细胞的稳态，Allocetra提供创新的免疫调节机制，具潜力作为单药或组合疗法治疗这些具高度未竟医疗需求的疾病。
CLN-978：1期试验IND申请获FDA许可
近日，Cullinan Oncology宣布其在研T细胞衔接抗体CLN-978获FDA批准IND申请。Cullinan将针对CLN-978治疗复发/难治性B细胞NHL患者进行临床1期试验。CLN-978是一款现货型、延长半衰期的靶向CD19、CD3双特异性T细胞衔接抗体。CLN-978由两个抗体单链可变区片段（scFv）组成，此二scFv分别靶向高度表达于肿瘤细胞的CD19蛋白与表达于T细胞的CD3蛋白，能够通过活化T细胞介导的毒杀反应杀死癌细胞。
LB101：1/2a期试验IND申请获FDA许可
Centessa Pharmaceuticals近日宣布，其在研双特异性抗体LB101获FDA批准IND申请用以治疗实体瘤患者。LB101是由Centessa专有LockBody平台所开发的条件性四价双特异性单克隆抗体。此抗体具有两个靶向CD47的蛋白域，此二蛋白域与另两个靶向PD-L1的蛋白域相连，并为其所阻断。当相连区域在肿瘤微环境中被自然分解时，靶向CD47蛋白域功能被释放，进而活化CD47分子在肿瘤中的效应功能以杀死癌细胞，并同时避免系统性毒性的产生。
AntiBKV：1期试验结果公布
近日，Memo Therapeutics公布其在研抗体AntiBKV于治疗肾移植病患BK多瘤病毒感染的临床1期试验结果，分析显示试验达成其安全性与耐受性的主要终点。
在此单盲、部分随机、安慰剂为对照的试验当中，共有40位健康志愿者入组，分别接受单剂与多剂AntiBKV上升剂量的注射。即便在最高的剂量下（2000 mg），试验中没有观察到相关的不良反应，且药代动力学数据正常、线性相关。公司预计在今年第1季度递交IND申请以进行多中心试验。
由于使用免疫抑制药物，有40-50%的肾移植病患会有BK多瘤病毒感染活化的情形，造成严重的不良反应，并影响移植肾脏功能与患者生存。目前除了降低所使用免疫抑制剂的剂量外，没有其他能够改变疾病的疗法。AntiBKV为开发用以靶向BK多瘤病毒的潜在抗体药物。
PRGN-2012：1期试验结果公布
近日，Precigen公布其在研免疫疗法PRGN-2012的临床1期试验，治疗复发性呼吸乳头状瘤病（RRP）患者的剂量爬坡与扩增队列数据。数据显示，病患经过PRGN-2012重复给药仍呈现良好的耐受性，没有发现剂量限制毒性与超过2级的治疗相关不良反应。此外，PRGN-2012亦显示可有效治疗RRP患者，有50%病患达成完全缓解，在经过第2剂量水平的PRGN-2012治疗后，于最少12个月的追踪期内，不再需要进行手术治疗。RRP患者在12个月期间所需进行手术次数，从接受PRGN-2012疗法前的6.5次，缩小为接受疗法后的0.5次。Precigen预计招募32位病患，以第2剂量水平进行临床2期试验。
RRP是一种罕见、难以治疗的致死性肿瘤疾病，是由于下呼吸道受人乳头状瘤病毒（HPV）6或11感染所造成，目前并无获批疗法。PRGN-2012是一种治疗性疫苗，能够激发对抗受HPV6或HPV11感染细胞的免疫反应。在临床前试验中，PRGN-2012显示可引发强烈、具专一性的抗HPV6与HPV11的免疫反应。PRGN-2012获得FDA授予孤儿药资格，用以治疗RRP患者。
ACI-24.060：1b/2期试验结果公布
近日，AC Immune公司宣布，其抗β淀粉样蛋白（Aβ）疫苗ACI-24.060，在前驱期阿尔茨海默病患者中进行的1/2期临床试验中获得积极安全性和免疫原性结果。基于这些结果，试验将扩展至包括唐氏综合症患者，并且将在阿尔茨海默病患者中检验更高剂量的疫苗。
试验的中期结果显示ACI-24.060在最初的低剂量队列中表现出良好的耐受性，未发现安全问题。同时，低剂量ACI-24.060最快在接种后第六周（接种第二剂疫苗后两周）就激发抗Aβ抗体反应。基于这些结果，接种高剂量的AD患者队列已经启动，而且这项研究获准开始招募唐氏综合征患者，这些患者阿尔茨海默病风险增高。
ACI-24.060是基于AC Immune公司SupraAntigen平台开发的抗Aβ疫苗，旨在激发针对Aβ寡聚体和焦谷氨酸Aβ的多克隆抗体反应。
KO-2806：1期试验IND申请获FDA许可
Kura Oncology近日宣布，其在研药物KO-2806获FDA批准IND申请，用以治疗晚期实体瘤患者。Kura预计检视KO-2806作为单药或与其他靶向药物作为组合疗法的安全性、耐受性与初步抗肿瘤能力。KO-2806为一款潜在法尼基转移酶抑制剂药物。临床前研究显示，法尼基转移酶抑制剂与其他靶向疗法组合，具潜力克服由部分药物引起的抗性。
[1] Neurogene Announces FDA Clearance of IND for NGN-401 Gene Therapy for Children with Rett Syndrome. Retrieved January 28, 2023 from https://www.neurogene.com/press-releases/neurogene-announces-fda-clearance-of-ind-for-ngn-401-gene-therapy-for-children-with-rett-syndrome/
[2] TScan Therapeutics Announces FDA Clearance of Three Investigational New Drug Applications for the Treatment of Solid Tumors. Retrieved January 29, 2023 from https://ir.tscan.com/news-releases/news-release-details/tscan-therapeutics-announces-fda-clearance-three-investigational
[3] Carina Biotech Receives FDA “Safe to Proceed” Letter for IND Application for Phase 1/2a Clinical Trial of LGR5-Targeted CAR-T Cell Therapy Candidate for Treatment of Advanced Colorectal Cancer. Retrieved January 29, 2023 from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/01/23/2593746/0/en/Carina-Biotech-Receives-FDA-Safe-to-Proceed-Letter-for-IND-Application-for-Phase-1-2a-Clinical-Trial-of-LGR5-Targeted-CAR-T-Cell-Therapy-Candidate-for-Treatment-of-Advanced-Colorec.html
[4] ImmPACT Bio Announces FDA Clearance of IND for Novel Bispecific CAR to Treat Aggressive B-cell Lymphoma. Retrieved January 29, 2023 from https://immpact-bio.com/immpact-bio-announces-fda-clearance-of-ind-for-novel-bispecific-car-to-treat-aggressive-b-cell-lymphoma/
[5] Allogene Therapeutics Announces Publication in Nature Medicine of Data from its Phase 1 UNIVERSAL Study of ALLO-715 for the Treatment of Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Retrieved January 29, 2023 from https://ir.allogene.com/news-releases/news-release-details/allogene-therapeutics-announces-publication-nature-medicine-data
[6] Sana Biotechnology Announces FDA Clearance of Investigational New Drug Application for SC291, a Hypoimmune-modified, CD19-targeted Allogeneic CAR T Therapy for Patients with B-Cell Malignancies. Retrieved January 29, 2023 from https://ir.sana.com/news-releases/news-release-details/sana-biotechnology-announces-fda-clearance-investigational-new
[7] Orbsen Therapeutics announces encouraging interim results from the NEPHSTROM proof of concept clinical study evaluating ORBCEL cell therapy in patients with diabetes and advanced chronic kidney disease. Retrieved January 29, 2023 from https://www.prnewswire.com/news-releases/orbsen-therapeutics-announces-encouraging-interim-results-from-the-nephstrom-proof-of-concept-clinical-study-evaluating-orbcel-cell-therapy-in-patients-with-diabetes-and-advanced-chronic-kidney-disease-301730688.html
[8] Enlivex Announces Positive DSMB Recommendation and IMOH Clearance to Continue Phase I/II Trial of Allocetra in Patients with Advanced Solid Tumors. Retrieved January 29, 2023 from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/01/25/2595208/0/en/Enlivex-Announces-Positive-DSMB-Recommendation-and-IMOH-Clearance-to-Continue-Phase-I-II-Trial-of-Allocetra-in-Patients-with-Advanced-Solid-Tumors.html
[9] Cullinan Oncology Announces U.S. FDA Clearance of Investigational New Drug Application for CLN-978, a Novel T-Cell Engager for the Treatment of Relapsed/Refractory B-cell Non-Hodgkin Lymphoma. Retrieved January 29, 2023 from https://investors.cullinanoncology.com/news-releases/news-release-details/cullinan-oncology-announces-us-fda-clearance-investigational-new
[10] Centessa Pharmaceuticals Announces FDA Clearance of IND Application for Phase 1/2a Clinical Trial of LB101, First LockBody Candidate, for Solid Tumors. Retrieved January 29, 2023 from https://investors.centessa.com/news-releases/news-release-details/centessa-pharmaceuticals-announces-fda-clearance-ind-application
[11] MEMO THERAPEUTICS AG ANNOUNCES POSITIVE PHASE I DATA WITH ANTIBKV FOR TREATMENT OF BKV INFECTION IN RENAL TRANSPLANT PATIENTS. Retrieved January 29, 2023 from https://memo-therapeutics.com/newsarchiv/memo-therapeutics-ag-announces-positive-phase-i-data-with-antibkv-for-treatment-of-bkv-infection-in-renal-transplant-patients.html
[12] Precigen Announces Positive Phase 1 Dose Escalation and Expansion Cohort Data for Investigational Off-the-Shelf PRGN-2012 AdenoVerse Immunotherapy in Patients with Recurrent Respiratory Papillomatosis. Retrieved January 29, 2023 from https://investors.precigen.com/news-releases/news-release-details/precigen-announces-positive-phase-1-dose-escalation-and
[13] AC Immune’s ACI-24.060 Anti-Amyloid Beta Vaccine For Alzheimer’s Shows Positive Initial Interim Safety And Immunogenicity In Phase 1b/2 ABATE Trial. Retrieved January 29, 2023 from https://ir.acimmune.com/news-releases/news-release-details/ac-immunes-aci-24060-anti-amyloid-beta-vaccine-alzheimers-shows
[14] KURA ONCOLOGY ANNOUNCES FDA CLEARANCE OF IND APPLICATION FOR KO-2806, A NEXT-GENERATION FARNESYL TRANSFERASE INHIBITOR. Retrieved January 29, 2023 from https://ir.kuraoncology.com/news-releases/news-release-details/kura-oncology-announces-fda-clearance-ind-application-ko-2806
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